Kolejna odmowa Arłukowicza

Czwartek, 23 stycznia 2014 (02:13)

Ministerstwo Zdrowia ponownie odmówiło refundacji leczenia dzieci chorych na zespół Niemanna-Picka typu C.

 

Jesteśmy zdesperowani, chyba tylko wielka manifestacja mogłaby przemówić do bezdusznych urzędników, nie wykluczamy Strasburga – mówią zrozpaczeni rodzice.

– Urzędnicy ministerstwa twierdzą, że cena leku jest za wysoka, że nie jest on wystarczająco skuteczny. Czyżby tylko nasi polscy pacjenci byli oporni na ten lek? – pyta Maria Sobala z Jastrzębia-Zdroju, matka syna chorego na zespół Niemanna-Picka typu C.

Trzyletnią terapię jej dziecka pokrywała do tej pory jedna z niemieckich klinik, która włączyła chłopca do leczenia Miglustatem. Wskutek terapii stan pacjenta wyraźnie się poprawił. Choroba spowolniła. Tak było do czasu, gdy Zavesca została wprowadzona do obrotu w Polsce. – Od lutego 2012 r. lek przestano nam przysyłać. Od tej pory syn nie jest leczony, jest gorzej – mówi pani Maria.

Zespół Niemanna-Picka typu C to rzadka choroba genetyczna, która upośledza metabolizm tłuszczów. Atakuje mózg i układ nerwowy. Wskutek odkładania się w organizmie substancji tłuszczowych zwanych glikosfingolipidami dochodzi do stopniowego „wyłączania” kolejnych procesów życiowych: chodzenia, mówienia, a w końcu – oddychania. W Polsce choruje na nią około 30 osób. Preparat o nazwie Zavesca (Miglustat) opóźnia objawy choroby, a nawet częściowo je cofa. Pozwolenie na dopuszczenie preparatu do obrotu w całej Unii Europejskiej Komisja Europejska wydała w 2002 r.; 16 lutego 2006 r. lek został oznaczony jako tzw. sierocy w stosunku do choroby Niemanna-Picka typu C. W 2012 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił Miglustat w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu do obrotu.

Badania osób, które przyjmowały Zaveskę, potwierdziły, że wystąpiła u nich poprawa zdolności do przełykania i sprawności intelektualnej. U blisko trzech czwartych poddanych terapii pacjentów preparat prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów. Od czasu zatwierdzenia Zaveski 21 krajów Unii zdecydowało o pełnej lub częściowej refundacji, m.in. Grecja, Hiszpania, Czechy, Słowacja i Węgry.

Refundacji preparatu odmawia jednak polskie Ministerstwo Zdrowia, mimo składanych od blisko dwóch lat odwołań ze strony producenta preparatu, firmy Actelion Registration Ltd. Ostatnia negatywna decyzja resortu zapadła pod koniec grudnia ubiegłego roku. Resort powołuje się na negatywną ocenę prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych, który – w ślad za stanowiskiem Rady Przejrzystości – nie zarekomendował objęcia refundacją tego produktu leczniczego i wysokich kosztów terapii. Dodatkowo ministerstwo przywołuje negatywną opinię Rady Konsultacyjnej AOTM, która w marcu 2011 r. uznała za niezasadne zakwalifikowanie leczenia choroby Niemanna-Picka typu C Miglustatem w ramach programu zdrowotnego jako świadczenia gwarantowanego. Tyle że ta sama Rada już rok później przyznała, że nie ma alternatywnych terapii medycznych dla tego zespołu i że w tej sytuacji można stosować tylko leczenie objawowe i paliatywne.

Rodzice chorych dzieci kilka dni temu spotkali się z przedstawicielami resortu zdrowia.

– Formalnie możliwości zostały już wykorzystane, jest formalna decyzja wydana w trybie urzędowym. Przez półtora roku producent starał się o refundację leku. I nic z tego nie wyszło. W piątek byłem w ministerstwie, by szukać ratunku dla naszych dzieci. Sygnalizowałem problem. Wskazałem na lekceważący stosunek resortu zdrowia w związku z naszą sprawą. Usłyszałem tylko, żebyśmy składali kolejne pisma i żebyśmy podali dokładną listę wszystkich chorych na zespół Niemanna-Picka typu C. A przecież wszystkie te dane resort powinien był zgromadzić już dawno sam, wystarczy wykonać tylko kilka telefonów. To pokazuje ich stosunek wobec problemu. Najłatwiej jest machnąć na wszystko ręką i powiedzieć: niech te dzieci umierają – mówi „Naszemu Dziennikowi” Jerzy Szydłowski, prezes Stowarzyszenia Chorych na Niemanna-Picka i Choroby Pokrewne.

Jego zdaniem, odmowne decyzje resortu są kompletnie niezrozumiałe w świetle wcześniejszych deklaracji ministerstwa o powstaniu programu lekowego dla dzieci z tą rzadką chorobą genetyczną. Przed blisko trzema laty z wnioskiem w tej sprawie wystąpił wówczas krajowy konsultant ds. neurologii dziecięcej prof. Sergiusz Jóźwiak. Pilotażowy program miał ruszyć od października 2011 r.; ministerstwo zapowiadało, że potrwa trzy lata. Ale na obietnicach się skończyło.

A terapia Miglustatem jest bardzo kosztowna. Jedno opakowanie kosztuje 35 tys. zł i wystarcza zaledwie na mniej więcej trzy tygodnie. Cały koszt terapii pokrywa rodzina.

Rodzice już raz protestowali pod gmachem Ministerstwa Zdrowia. Było to pod koniec listopada ubiegłego roku. Kilkanaście osób złożyło wtedy petycję z żądaniem objęcia natychmiastową refundacją preparatu Zavesca. Nikt na nią nawet nie odpowiedział.

– W tej sytuacji nie wykluczamy kolejnych protestów. Prawdopodobnie tym razem będzie to wielka manifestacja. Będziemy się odwoływać, gdzie się tylko da, także do polityków. Pan minister musi w końcu przyjąć do wiadomości, że są naukowe dowody na świecie potwierdzające skuteczność leczenia nim choroby Niemanna-Picka typu C. Odmawiając refundacji, minister Arłukowicz pozbawia chorych jedynej obecnie możliwości leczenia, skazując nasze dzieci na powolne, nieuchronne umieranie – dodaje Szydłowski.

Anna Ambroziak